興櫃生技股彥臣24日宣布，子公司御華生醫自主研發的新一代選擇性HDAC8 抑制劑 NBM-BMX 、用於治療葡萄膜黑色素瘤（Uveal Melanoma , UM），正式獲得美國食品藥物管理局（FDA）授予之孤兒藥認定（Orphan Drug Designation,ODD）資格。

此次認定緊接在御華生醫甫於日前取得快速審查資格之後，再度彰顯 NBM-BMX 在罕見癌症領域的臨床潛力與發展價值。Fast Track 將加速 FDA 與御華間之科學與監管溝通，縮短臨床試驗與認證過程；而ODD孤兒藥認定更提供多項政策激勵，使NBM-BMX在開發與上市過程中，大幅受益。

依據美國《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act），罕見疾病新藥可享多項優惠。御華生醫獲得孤兒藥認定後，將可獲得：臨床試驗費用抵稅（Clinical Trial Tax Credits）、處方藥使用者費用減免（Prescription Drug User Fee, PDUFA Fee Waiver）、FDA 專家協作與指導（Enhanced FDA Regulatory Support）及 藥品上市後七年美國市場獨占保護（7-year Market Exclusivity）。

彥臣生技表示，葡萄膜黑色素瘤（UM）為極度缺乏有效治療方法之惡性腫瘤，目前全球獲准的有效系統性治療極為有限。NBM-BMX 透過選擇性抑制 HDAC8（Histone Deacetylase 8），調控腫瘤細胞之 DNA 修復與存活路徑，可望延緩抗藥性產生並發揮臨床療效。

御華生醫目前正與全美十家癌症中心合作，包括HonorHealth Clinical Research Institute、Denver Health/HealthONE及其他主要腫瘤醫療機構，目前已有三家美國醫院完成試驗啟動會議（SIV），臨床試驗正順利推進中。

御華生醫董事長黃中洋表示：「在獲得 FDA Fast Track Designation後，再度獲頒ODD是對NBM-BMX的重要肯定。葡萄膜黑色素瘤缺乏有效系統性治療，患者選擇有限，我們期待藉由創新機轉藥物NBM-BMX，為這群無良藥可醫的癌症患者帶來新的希望。」

公司將持續積極推動臨床試驗、跨國合作與加速開發策略，以儘速將 NBM-BMX 帶給全球患者。根據2025年4月 Smart Insights Market Research報告，葡萄膜黑色素瘤的治療市場在2022年為6.5億美元，預期2030年可達12.5億美元，以8.5%複合年增長率成長。