藥廠Orchard Therapeutics的新藥Lenmeldy ，週一獲美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市，是第1款能治療致命罕病「異染性腦白質退化症（MLD）」的藥物，不過這款新藥的單劑治療價格425萬美元（約1.35億新台幣），是全球最昂貴的藥物。
綜合媒體報導，MLD是遺傳性疾病，患者先天缺少能分解脂質的酵素「腦硫脂」，使脂質最終對神經造成毒性，會逐漸失去動作和思考能力。
罹患這種病的小孩診斷發現後，通常生命不超過5年，多半活不過7歲，美國每年約40名新生兒有這種病。
Orchard Therapeutics表示，首批接受Lenmeldy治療的病患已追蹤超過12年，研究人員持續發現治療後經過基因改造的細胞，會製造患者體內缺少的酵素。
在Lenmeldy定價之前，CSL Behring的Hemgenix是世界上最貴的藥物，單劑治療要價350萬美元（約新台幣1.11億元），治療乙型血友病。再來是治療肌肉失養症的Elvevidys，要價320萬美元（約新台幣1.01億新台幣）；第4名則是Skysona，要價300萬美元（約新台幣9542萬元），用來治療腎上腺腦白質失養症。
《路透》最新分析，製藥公司去年在美國的新藥定價，比2022年高出35%。
