一名11歲男孩在接受突破性基因療法後，有生以來第一次聽到聲音，包括他父親的聲音、來往的汽車聲，甚至剪刀剪頭髮的聲音。

這是美國首次進行這種療法，負責進行的費城兒童醫院(Children's Hospital of Philadelphia)23日發表聲明表示，這個里程碑代表了世界各地，由基因突變引起的聽力損失患者的希望。

今年11歲的達姆(Aissam Dam)出生時「嚴重失聰」，因為單個基因存在非常罕見的異常。

費城兒童醫院外科醫生、耳鼻喉科臨床研究主任哲米勒(John Germiller)說，「聽力損失的基因治療，是我們聽力損失領域的醫生和科學家20多年來一直在努力的事，現在終於來了」。

哲米勒說，「雖然我們在患者身上進行的基因治療，是為了糾正一個非常罕見的基因異常，但這些研究可能為未來使用一些導致兒童聽力損失的150多個其他基因，打開大門」。

像達姆這樣的患者中，有缺陷的基因會阻止耳畸蛋白(otoferlin)的產生。耳畸蛋白是內耳「毛細胞」，能夠將聲音振動轉化為發送到大腦的化學信號所必需的蛋白質。耳畸蛋白基因缺陷非常罕見，佔出生時聽力損失的1%至8%。

2023年10月4日，達姆接受一次外科手術，包括部分抬起耳膜，然後將一種無害的病毒注射到耳蝸的內部液體中。該病毒傳輸有效複製耳畸蛋白基因。結果，毛細胞開始製造缺失的蛋白質並正常運作。

聲明指出，自從一隻耳朵接受治療近4個月以來，達姆的聽力已經改善到只有輕度至中度聽力損失的程度，他「一生中第一次聽到聲音」。

美國食品暨藥物管理局(FDA)批准了這項研究，但基於安全原因，希望首先開始對年齡較大的兒童進行研究。

紐約時報(New York Times)報導，儘管能夠聽見，但出生在摩洛哥、後來移居西班牙的達姆，可能永遠無法學會說話，因為大腦獲得語言的窗戶，在5歲左右就已關閉。