仁新醫藥21日代子公司Belite 公告，旗下治療青少年斯特格病變（STGD1）新藥LBS-008（Tinlarebant），獲美國FDA基於其青少年STGD1的全球臨床三期試驗（DRAGON）之期中數據，授予突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation）。
根據該認定，LBS-008享有「快速審查認定」(Fast Track Designation)的所有優勢，包括滾動審查(Rolling?Review)與優先審查(Priority Review)的資格，以及能獲得額外法規單位的參與，有利於加速未來申請美國藥證之時程。
Belite董事長暨執行長林雨新表示，目前斯特格病變尚無核准治療方式，將持續推進Tinlarebant的開發進程，並預計年底公布近兩年的臨床數據。
仁新表示，此項認定是基於先前所公布的LBS-008（Tinlarebant）針對青少年斯特格病變（STGD1）全球臨床三期試驗（DRAGON）之期中數據而授予，體現FDA認為初步臨床證據顯示，該藥物在一項或多項具臨床意義的療效指標上，相較於現有治療方法有重大改善。
值得注意的是，根據資料安全與監測委員會（DSMB）的評估，Tinlarebant持續展現良好的安全性，與先前觀察結果及其作用機轉一致。且多數受試者在為期兩年的研究期間內視力維持穩定，相對於基線的平均變化均少於三個字母，顯示其在延緩疾病進程上具潛力。DRAGON臨床試驗預計於2025年第4季完成（包括3個月追蹤期）。
Belite研發長Nathan Mata表示，這項認證驗證了Tinlarebant有望透過針對STGD1潛在病理生理學，達到減緩或停止疾病惡化的治療效果。
Belite醫務長Hendrik Scholl指出，STGD1是一種漸進性的視網膜退化疾病，患者多在青少年期發病，最終導致法定失明。儘管患者往後仍有數十年的人生，卻因視力嚴重退化而大幅影響生活品質。此次獲得突破性治療認定，將為目前缺乏有效治療選擇的患者提供新療法的使命。
Tinlarebant先前已美國FDA、歐洲藥品管理局（EMA）及日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變的孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認定（Fast Track Designation）、日本厚生勞動省（MHLW）授予先驅藥品認證（Sakigake Designation），不僅是目前先驅藥品認證名單中唯一的眼科用藥，更是唯一非日本企業開發的候選新藥。極有可能成為全球第一個針對斯特格病變的核准藥物，搶攻龐大市場商機。
斯特格病變的發病率為萬分之一，為最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國患病人數約是3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。
