安基生技22日宣布，AJ201治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（SBMA）臨床1b/2a試驗成功達成安全性、耐受性主要指標，同時有多項重要臨床指標顯示正向治療效果與潛力，RNA定序分析結果證實AJ201活化Nrf2相關機轉路徑。
安基生技表示，這項試驗在美國六個臨床試驗機構進行多中心、隨機分配、安慰劑對照的雙盲臨床試驗，目的在評估SBMA患者服用AJ201之安全性、耐受性，並收集藥物動力學、藥效機轉及探索性臨床指標。雖然本臨床試驗並非為驗證療效而設計，但其結果為AJ201作為治療SBMA的新藥後續開發，提供正向訊息及指標選擇的依據。
安基生技指出，本臨床試驗之主要試驗主持人 Dr. Christopher Grunseich表示：「本研究成功達成多數既定目標，且結果令人振奮。AJ201顯示有正向的臨床效益，包括功能評估的改善、血清生物標記的正向變化，以及 RNA定序分析結果顯示Nrf2 路徑的活化，這些都進一步強化了其治療潛力。」
安基生技董事長暨執行長黃文英表示：「SBMA為一種進展緩慢且尚缺乏有效療法的神經肌肉疾病。我們對於AJ201在短期治療期間即展現出具臨床意義的正向反應深受鼓舞。這些初步結果強化了我們對AJ201的信心。我們將積極推動此計畫邁入第三期臨床試驗，並尋求潛在的開發與商業合作夥伴，期盼為SBMA患者帶來首個安全且有效的治療選擇。」
安基生技將根據本次臨床試驗結果來設計下一階段臨床2/3期試驗，除了儘速向美國食品藥物管理局（FDA）提出諮詢，並同步積極與國內外藥廠進一步洽談共同開發或授權合作。
