國內正在等待罕藥救治的病人，目前約有6000多人，其中有1500多人為等待唯一罕藥，但更有2000多人等不要罕藥健保給付就已過世，原因多為罕藥通過健保給付緩慢又困難，罕藥健保專款也未充分執行。罕見疾病基金會昨公布國內首部「罕病建言白皮書」，呼籲健保署應加速審查罕病新藥，同時督促成立罕病次委員會，並籌設罕藥創新基金，讓病友及早用藥。

「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」共提出增加罕藥可及性、罕病人權與國際接軌、罕藥專款合理成長有效執行、優化醫療科技評估（HTA）加速罕藥給付、擴大病人參與、籌設罕病創新治療基金等面向。

石崇良今於健保署與「美國醫療資訊暨管理系統協會（HIMSS）」簽署合作備忘錄的簽署儀式前，接受媒體聯訪表示，今年對於新藥、罕藥的審查速度已經加快，依統計，今年已新增十款罕藥，另有7款新藥，以及擴充8款藥品適應症，總計健保已納入超過30款藥品，已比前兩年總數更多，因此，今年新藥、罕藥相關預算，一定會100%執行。

「後續的新藥、罕藥也在審查中，不會因為預算用完而停止。」石崇良說，目前新藥、罕藥的預算今年確實會使用完畢，但許多新藥、罕藥的審查仍會提早作業，並於明年1月1日開始，針對審查完畢的藥品，將會與健保給付接軌。

至於，罕病基金會希望成立罕病創新基金。石崇良說，相關基金的規範屬於「罕見疾病防治及藥物法」，該權責單位應是屬於國健署。