仁新醫藥子公司Belite Bio 11日舉辦關鍵意見領袖線上研討會，將LBS-008臨床二期試驗18個月數據與幼年發病斯特格病變之進程進行對比，首先，透過LBS-008治療在短時間內即能看到改善與治療效果，證實在收案族群的方向正確，其次，從二期各項評量指標皆呈現顯著效果來看，對三期期中數據抱持正向樂觀，Belite已規劃今年完成三期臨床試驗，2024年進行期中數據分析。Belite Bio今日舉辦關鍵意見領袖線上研討會，由視網膜疾病權威Michel Michaelides教授主持。Michel Michaelides是倫敦大學學院眼科學院教授、同時也是全球首屈一指的眼科醫院，Moorfields眼科醫院眼科顧問醫師，更是全球少數專注研究兒童與青少年斯特格病變的權威，發表過許多相關研究論文，對醫界做出許多貢獻。

Michel教授指出，一般大多數未成年發病患者的自發螢光病變在12個月後會惡化成視網膜萎縮，但LBS-008臨床二期的病患視力保持穩定，且視網膜萎縮區域增大明顯減緩達50%以上，18個月數據顯示有7位病患沒有惡化成視網膜萎縮，對此一結果令人興奮，而這結果也證實LBS-008有延緩惡化的效果。

與會專家則認為，從多份自然疾病史可知，青少年斯特格病患族群的病情惡化相當快速，包括視網膜萎縮區域快速增大、視網膜細胞不斷變薄、視力持續衰退而可能導致快速失明，因此LBS-008選擇該族群進行臨床試驗是正確策略，除了能在較短時間內看到治療效果，更有助年輕病患及早保留寶貴視力。而由LBS-008臨床二期18個月數據顯示，在各項評量指標中的效果皆呈正向改善。

由於斯特格病變的主因為ABCA4基因突變，根據最新的ABCA4基因研究發現，特定ABCA4基因突變點會造成病情快速惡化，而此突變點在未成年病患的比例約是成年人的四倍。多數未成年病患的病情惡化速度快，視網膜萎縮區域每年擴增達0.69平方公釐，若是接受LBS-008治療則視網膜萎縮區域每年僅擴增約0.28平方公釐，治療效果達50%以上，證實公司臨床試驗上選擇青少年族群確實可在短時間內看到治療效果。

除視網膜萎縮區域大幅減緩外，透過與多份自然疾病史的研究比較更發現，病患在接受LBS-008治療後的任一項觀察指標都呈現顯著治療效果，包括在自發熒光病變惡化成視網膜萎縮的比例較少、視力幾乎沒惡化、視網膜厚度也保持住，這不只是斯特格病變臨床研究的重大發現，更為病友帶來希望。

Michel Michaelides教授與其他眼科權威專家皆指出，「LBS-008臨床二期18個月數據已呈現出治療斯特格病變的潛在療效。」並認為，不論從藥物開發策略、臨床治療或是經濟發展的角度，此一針對青少年斯特格病變患者進行的臨床試驗都具有重大意義。

LBS-008用於治療斯特格病變（STGD1），已同步在全球多個國家展開STGD1的三期臨床，目前是全球唯一的STGD1第三期臨床試驗，目標今年完成三期臨床試驗，觀察期二年，預計2025年完成。目前規劃2024年期中分析數據正向，不排除提前申請上市。