專業研發團隊在「蛋白質錯誤摺疊與神經退化疾病ATMP藥物」的新藥開發,結合Alphafold運算,已經設計出有效的藥物分子;接下來,將選擇細胞株,進行基因改質,製造出具有特異性靶頭的外泌體,攜帶有效成分到腦部與神經細胞,進行治療,並且評估毒性、安全性、有效性等藥物開發重點,以利申請US IND。
用於治療治療阿茲海默症 Alzheimer’s Disease以及巴金森氏症Parkinson’s Disease腦部病變的藥物,最主要的困境是難以將有效藥物成分傳送至腦部,因為無法穿過腦血管障壁(Blood–Brain Barrier ,BBB)。過去將藥物送入細胞的方式,大多以脂質體(Liposome)作為載體(Carrier),將藥物包覆後送入細胞內。但脂質體有幾個缺點:(1) 脂質體毒性較強,易造成生物毒性,產生副作用;(2) 脂質體擁有較強的免疫原性(immunogenicity),使用脂質體藥物時間長了之後,容易被體內產生的抗體中和,產生抗藥性;亦即所謂的ADA(Anti-Drug Antibodies)效應,ADA 是生物製劑治療中需關注的重要現象。它不僅影響藥物的療效與安全性,也對患者的治療體驗和治療方案的設計提出挑戰。了解和管理 ADA 的產生是個人化醫療與精準治療的重要一環。